Nuova strategia di terapia genica per la malattia di Krabbe

Identificazione dei Microbi con Tecnologia Avanzata

Grazie a un nuovo metodo messo a punto proprio da loro per visualizzare l'attività dei microRNA in singole cellule viventi, i ricercatori dell'Hsr-Tiget hanno cercato quali fossero selettivamente espressi nelle rare cellule staminali del midollo osseo e non nella loro progenie in corso di differenziamento. Hanno così identificato per la prima volta dei microRNA specifici per le cellule staminali ematopoietiche e inserito il codice a barre riconosciuto da uno di questi microRNA in un vettore lentivirale per la terapia genica della malattia di Krabbe, che in questo modo risulta sensibile al silenziamento da parte del microRNA. "Anche se il vettore viene inserito nelle cellule staminali, il gene terapeutico si può esprimere soltanto nella loro progenie matura, dopo che il microRNA si è spento" spiega ancora Naldini (vedi anche figura in calce).

"Il trapianto di queste cellule geneticamente corrette nel modello animale di malattia di Krabbe, che presenta una forma molto simile a quella umana, ha migliorato in modo significativo le condizioni di vita e la sopravvivenza degli animali trattati. In particolare, questo approccio di terapia genica si è dimostrato più vantaggioso rispetto al trapianto tradizionale da donatore sano. Inoltre, la nostra strategia è promettente non solo per la cura della malattia di Krabbe, per cui intendiamo passare a una sperimentazione clinica sui pazienti non appena avremo concluso gli altri studi preclinici necessari - prevedibilmente tra 2 anni -, ma anche perché permette di rendere più efficace e sicura la terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche in molte altre malattie genetiche".